Inmunoterapia para la leucemia en niños

La inmunoterapia es el uso de medicinas para ayudar al sistema inmunitario del paciente para que reconozca y destruya las células cancerosas. Se están estudiando varios tipos de inmunoterapia contra la leucemia infantil y algunos están actualmente en uso.

Terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR)

Para este tratamiento, las células inmunes llamadas células T se extraen de la sangre del niño y se alteran genéticamente en el laboratorio para que tengan receptores específicos (llamados receptores quiméricos de antígenos o CAR) en sus superficies. Estos receptores pueden atacar a las proteínas en las células de leucemia. Luego las células T se multiplican en el laboratorio y se regresan a la sangre del niño(a) para que puedan buscar a las células leucémicas y atacarlas.

Tisagenlecleucel (Kymriah)

Este es un tipo de terapia de células T con CAR que ataca a la proteína CD19 en ciertas células de la leucemia. Se puede utilizar para el tratamiento de algunos niños con leucemia linfocítica aguda (ALL) que ha vuelto a aparecer después del tratamiento o que ya no está respondiendo al tratamiento.

Para este tratamiento, las células T se extraen de la sangre el niño(a) durante un proceso llamado leucoféresis. La sangre se extrae a través de una vía intravenosa (IV) y pasa a una máquina que obtiene las células T. La sangre restante es regresada al cuerpo. Este proceso normalmente toma varias horas, y tal vez sea necesario repetirlo. Las células son luego congeladas y enviadas a un laboratorio, donde se convierten en células T CAR y se multiplican. Este proceso puede tomar unas semanas.

Para el tratamiento en sí, el niño generalmente recibe quimioterapia por unos días para ayudar a preparar el cuerpo. Luego las células CAR-T se infunden en una vena.

En la mayoría de los niños que ha recibido este tratamiento, la leucemia ya no podría ser detectada en un plazo de algunos meses de tratamiento, aunque aún no está claro si esto significa que se han curado.

Posibles efectos secundarios

Este tratamiento puede causar efectos secundarios graves o incluso mortales, razón por la cual debe administrarse en un centro médico donde el personal tenga capacitación especial en su uso.

Síndrome de liberación de citocinas (CRS): el CRS ocurre cuando las células T liberan productos químicos (citocinas) que activan el sistema inmunitario. Esto puede suceder en un plazo de días a semanas después del tratamiento y puede poner en peligro la vida. Algunos síntomas son:

• Fiebre alta y escalofríos
• Dificultad para respirar
• Náuseas, vómitos o diarrea intensos
• Dolor muscular o de las articulaciones intenso
• Mareo o aturdimiento

Problemas del sistema nervioso: este medicamento puede causar efectos graves en el sistema nervioso que puede dar lugar a síntomas, como:

• Dolores de cabeza.
• Cambios en la conciencia
• Confusión o agitación
• Convulsiones
• Dificultades para hablar y comprender
• Pérdida del equilibrio

Otros efectos secundarios graves: también se pueden presentar otros efectos secundarios, como:

• Infecciones graves
• Recuento bajo de células sanguíneas que puede aumentar el riesgo de infecciones, cansancio y sangrado o moretones

Es muy importante informar inmediatamente cualquier efecto secundario al equipo de atención médica, ya que a menudo hay medicamentos que pueden ayudar a tratarlos.

Anticuerpos monoclonales

Los anticuerpos son proteínas que el sistema inmunitario del cuerpo produce para ayudar a combatir las infecciones. Las versiones sintéticas de estas proteínas, llamadas anticuerpos monoclonales, pueden ser diseñadas para atacar a un blanco específico, tal como una proteína en la superficie de las células leucémicas.

Blinatumomab (Blincyto)

El blinatumomab es una clase especial de anticuerpo monoclonal porque se puede adherir a dos proteínas diferentes al mismo tiempo. Una parte del blinatumomab se une a la proteína CD19 que se encuentra en las células B. Otra parte se une a CD3, una proteína que se encuentra en las células inmunes llamadas células T. Al unirse a ambas de estas proteínas, este medicamento junta a las células cancerosas y a las células inmunes, lo que ayuda al sistema inmunitario a atacar a las células cancerosas.

Este medicamento se usa para tratar a algunos tipos de ALL de células B, generalmente después de administrar la quimioterapia. Se inyecta en una vena como infusión continua por 28 días. Esto se puede repetir después de 2 semanas de receso. Debido a ciertos efectos secundarios graves que se producen con mayor frecuencia durante las primeras veces que se administra, generalmente el niño necesita permanecer en el hospital por los primeros días al menos durante los primeros dos ciclos.

Los efectos secundarios más comunes son fiebre, dolor de cabeza, hinchazón de los pies y las manos, náuseas, temblor, sarpullido, estreñimiento, y niveles bajos de potasio en la sangre. Además puede causar recuentos bajos de glóbulos blancos, lo que aumenta el riesgo de infección grave.

Este medicamento también puede causar problemas con el sistema nervioso, como convulsiones, dificultad para hablar o habla mal articulada, desmayo, confusión y pérdida del equilibrio.

Algunos niños pueden presentar reacciones graves durante la infusión (similar a una reacción alérgica). Los síntomas pueden incluir sentirse aturdido o mareado (debido a la presión arterial baja), dolor de cabeza, náuseas, fiebre o escalofríos, dificultad para respirar, y/o sibilancias. Para ayudar a prevenir esto, a su hijo le suministrarán medicamentos antes de cada infusión.

Conjugados de anticuerpos y medicamentos

Este tipo de fármacos están conformados por anticuerpos monoclonales adheridos a medicamentos quimioterapéuticos. El anticuerpo actúa como un dispositivo de búsqueda para llevar estos fármacos directamente hacia las células de la leucemia.

• El gemtuzumab ozogamicina (Mylotarg) se puede utilizar para tratar a algunos niños con leucemia mieloide aguda (AML).
  
• El inotuzumab ozogamicin (Besponsa) puede emplearse el tratamiento para niños con algunos tipos de leucemia linfocítica aguda (ALL) de células B.
  

Estos medicamentos se explican con mayor detalle en la sección sobre terapia dirigida para el cáncer de seno.

También se están estudiando otros tipos de inmunoterapia para combatir la leucemia.